Terapeutické oblasti

Friedreichova ataxie

Man with Friedreich Ataxia cycling

Friedreichova ataxie (FA)

FA je geneticky podmíněné, progresivní a život zkracující neurodegenerativní onemocnění, které celosvětově postihuje přibližně 15 000 osob.1 Časné příznaky FA, jako je progresivní ztráta koordinace, svalová slabost a únava, se typicky objevují u dětí a mohou se překrývat s jinými chorobami. Mnoho lidí s FA používá pomůcky pro chůzi a často jsou odkázáni na invalidní vozík. Většina lidí bude muset používat invalidní vozík do 10 až 20 let od objevení prvních příznaků3. Mezi další příznaky FA patří zhoršení zraku, ztráta sluchu, nesrozumitelná řeč, skolióza, diabetes mellitus a závažné poruchy srdečně cévního systému.1

Náš přístup

Společnosti Biogen získala v září 2023 společnost Reata Pharmaceuticals. Jsme hrdí na to, že můžeme navázat na vynikající práci společnosti Reata Pharmaceuticals při uvedení první a jediné léčby FA u dospělých a dospívajících ve věku 16 let a starších, kterou schválila FDA (Food and Drug Administration) ve Spojených státech amerických i EC (European Comission). Společnost Biogen využije své odborné znalosti a schopnosti v oblasti vzácných onemocnění k tomu, aby pomohla zpřístupnit tuto léčbu většímu počtu pacientů žijících s touto devastující nemocí, včetně pacientů v České republice.

Fakta a čísla

75%

Přibližně 75 % lidí s FA
je diagnostikováno mezi
5. a 18. rokem věku.1

 

37 let

Průměrná délka života lidí
žijících s FA je 37 let.2

 

10–20 let

Většina lidí žijících s FA bude muset používat invalidní vozík do 10-20 let od prvních příznaků.3

References

1. Friedreich's Ataxia Research Alliance - What is FA? (curefa.org). Accessed on: January 2024

2. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.

3.  Rummey et al., E Clinical Medicine 18, 2020

Biogen-241893 květen 2024