Spinální svalová atrofie

SMA postihuje osoby různého věku – od kojenců a dětí po dospívající a dospělé – s různou mírou závažnosti. U novorozenců a kojenců se může vyvinout dětská SMA, což je nejtěžší forma onemocnění, která může vést k ochrnutí a znemožnit dětem vykonávat základní životní funkce, jako je polykání nebo držení hlavy. SMA s pozdějším nástupem se častěji vyskytuje u dětí, dospívajících a dospělých, u nichž se může projevit výrazná svalová slabost a postižení, jako je neschopnost samostatně stát nebo chodit.

Dříve neměli pacienti s SMA a jejich rodiny žádné možnosti léčby. To se změnilo v prosinci 2016, kdy společnost Biogen obdržela od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválení pro první léčbu SMA. Od té doby byla tato léčba schválena ve více než 60 zemích, včetně České republiky, a pomohla tisícům pacientů po celém světě. 

Závazek společnosti Biogen vůči komunitě pacientů s SMA je neochvějný a my pokračujeme v našem hlavním výzkumu zaměřeném na řešení nenaplněných potřeb a zlepšení klinických výsledků pro pacienty postižené tímto onemocněním.

Společnost Biogen spolupracuje na hledání nových terapeutických možností se společností Ionis Pharmaceuticals.
Naše poznatky v oblasti SMA využíváme také k rozvoji potenciálních terapeutických možností a řešení v dalších neuromuskulárních indikacích s vysokou nenaplněnou potřebou.